Cierre de curación mitocondrial con avance de células madre

Investigación publicada recientemente en la revista Nature explica cómo los investigadores convirtieron con éxito células de la piel de pacientes con enfermedad mitocondrial en células madre libres de enfermedad. Los investigadores tienen la esperanza de que ahora están un paso más cerca de encontrar una cura para las personas nacidas con este trastorno hereditario.

Científicos de la Universidad de Salud y Ciencia de Oregon en Portland y el Instituto Salk de Estudios Biológicos en La Jolla probaron dos métodos diferentes de reprogramación celular para producir líneas de células libres de mutación de pacientes mitocondriales.En ambos métodos, los investigadores usaron muestras de piel de pacientes diagnosticados con encefalomiopatía mitocondrial o síndrome de Leigh; ambas son enfermedades mitocondriales severas que afectan los músculos y el cerebro.

Método uno Los equipos usaron una forma estándar de convertir las células de la piel en células madre pluripotentes (células que tienen el potencial de convertirse en cualquier tipo de célula en el cuerpo). Este método permitió a los científicos seleccionar las células madre sanas libres de mitocondrias.

Los investigadores descubrieron que este enfoque no funcionaría para todos los pacientes, ya que algunos pacientes no tienen células con suficientes mitocondrias libres de mutaciones. Así que los investigadores crearon un segundo enfoque.

El segundo enfoque fue similar a los reemplazos mitocondriales que se usan en la FIV de tres personas. Es cuando el núcleo de la célula de la piel de un paciente se transfiere a un óvulo de un donante con mitocondrias sanas. El nuevo huevo celular saludable se usa luego para crear células madre pluripotentes. En este caso, las mitocondrias sanas tomaron el control y se generaron células genéticamente similares del paciente.

El equipo concluyó que el tratamiento podría conducir a una forma más segura de tratamiento que la terapia de reemplazo mitocondrial en tres personas.

 

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