La terapia innovadora puede prevenir la ceguera

-Un Informe Especial de Dr. Caroline Breslin, MD

La terapia génica es un tema que ha dividido a la comunidad médica. Algunos sienten que alterar el código genético es similar a jugar a ser Dios. Otros ven la terapia génica como una forma de eliminar enfermedades genéticas del conjunto de genes humanos de forma permanente.

¿Qué es la terapia génica? En pocas palabras, la terapia génica es la sustitución de los genes defectuosos en una célula por los correctos. Los genes, por supuesto, son el material básico de la herencia en nuestros cuerpos. Por lo tanto, la terapia génica implica el suministro de un gen saludable y activo a las células que o bien no funcionan correctamente o no funcionan en absoluto. El objetivo de la terapia genética es reparar un trastorno genético o una enfermedad adquirida.

Hay dos categorías de terapia génica. El primero implica la alteración de las células germinales, es decir, esperma o huevos. Esta es la forma de terapia genética a la que muchas personas reaccionan de forma ética, ya que altera permanentemente el material genético de todo el organismo, así como las generaciones futuras. Este tipo de terapia se denomina comúnmente “terapia génica de línea germinal”. El segundo tipo de terapia génica se llama “terapia génica de células somáticas”. Es algo así como obtener un trasplante de órgano. Las células específicas son dirigidas y reemplazadas con material genético saludable. Este tipo de terapia genética no altera el material genético de la descendencia de la persona tratada.

Cuando se piensa en la terapia genética, es importante tener en cuenta las distinciones antes mencionadas. La terapia génica puede ser una herramienta poderosa que podría ayudar en el tratamiento de enfermedades que, hasta este momento, no tenían ningún tratamiento.

Por ejemplo, los investigadores del Centro de Ciencias de la Salud de la Universidad de Oklahoma acaban de hacer un descubrimiento eso tendrá enormes implicaciones para las personas que sufren de retinitis pigmentosa. Han encontrado la manera de utilizar un nuevo tipo radical de terapia genética para prevenir la ceguera asociada con esta afección.

El equipo de investigación descubrió una forma de administrar terapias genéticas directamente a las células sensibles a la luz afectadas por la retinitis pigmentosa. Con la ayuda de la tecnología de nanopartículas, los científicos crearon una cápsula microscópica capaz de llevar terapias genéticas a su destino dentro de las células de la retina. La administración de esta pequeña cápsula ahora se está probando en una variedad de terapias génicas. Los científicos esperan que el nuevo método de terapia también tenga el potencial de tratar una amplia gama de enfermedades, desde el cáncer de vejiga hasta la diabetes.

Para el estudio, los investigadores quedaron asombrados al presenciar las cápsulas que llevaban terapias al lugar designado dentro del ojo dentro de 15 minutos de entrega y difundir el mensaje de reparación genética rápidamente a las células cercanas.

Este descubrimiento ya se está utilizando para desarrollar nuevos tratamientos para la degeneración macular, dicen los investigadores. La comunidad médica ahora está describiendo este tratamiento innovador como “impresionante” y “muy emocionante”. El uso de esta terapia podría ayudar a dar independencia y mejorar drásticamente la calidad de vida a cientos de miles de personas que padecen enfermedades oculares degenerativas.

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