Los investigadores curan la sordera genética en ratones

Gracias a la terapia génica, los ratones sordos ahora pueden volver a escuchar.

Un nuevo estudio, publicado en la revista Science Translational Medicine revela que mediante el uso de genes terapia, los investigadores han podido restaurar la audición en ratones que habían sido sordos desde su nacimiento debido a una forma genética de sordera.

En este estudio, los investigadores se centraron en el gen TMC1, una de las causas comunes de sordera genética, y probado dos grupos de ratones. Un grupo tuvo el gen TMC1 eliminado de su sistema, para descartar la pérdida de la audición desarrollada como resultado de dos mutaciones del gen TMC1, que pueden ocurrir en niños a una edad temprana. El otro grupo de ratones tenía una mutación específica del gen TMC1 llamada Beethoven, un buen modelo para la sordera genética.

Con el fin de administrar adecuadamente el gen, los científicos crearon un viral 1 adeno-asociado (AAV1) con un promotor, que se usa como secuencia genética para activar el gen en ciertas células sensoriales del oído interno.

Después de realizar varias pruebas de serotipos y promotores de AAV1, los investigadores descubrieron una combinación que restableció con éxito la transducción sensorial, las respuestas auditivas del tronco encefálico , y reflejos acústicos en ratones sordos.

Los resultados: científicos e investigadores pudieron restaurar completamente la capacidad de las células sensoriales capilares para responder al sonido en los ratones que portaban el gen TMC1 Beethoven.

La Organización Mundial de la Salud (OMS) estima que 360 ​​millones de estadounidenses tienen algún tipo de pérdida auditiva. La sordera TMC1 representa del cuatro al ocho por ciento de todos los casos de sordera.

Los investigadores creen que los hallazgos de este estudio reciente podrían allanar el camino para que la terapia génica para tratar la sordera y restaurar la audición sea probada en humanos.

 

Leave a Comment