Los virus antiguos podrían ayudar a los científicos a mejorar las terapias génicas

Según un estudio reciente publicado en la revista Cell Reports los investigadores han diseñado con éxito un virus antiguo, “programándolo” para administrar terapia genética a la retina, el hígado y el músculo tejido de ratones.

Los virus adeno-asociados (AAV) son pequeños virus que nos infectan a los humanos, se esconden dentro de nuestro material genético y luego se multiplican, pero en realidad no causan enfermedades. Esto significa que estos virus específicos tienen un gran potencial para ser utilizados como sistemas de administración de terapia génica.

Para lograr esta terapia génica, los investigadores han utilizado los AAV que están presentes de forma natural en nuestra población actual. El problema con esto es que el cuerpo humano es muy adaptable y desarrolla inmunidad a los virus comunes que circulan. E inmunidad significa que el sistema de administración de la terapia génica no funcionará en muchos casos.

Para abordar este problema, los investigadores han analizado la ingeniería de nuevos AAV que no serán reconocibles para nuestros cuerpos, lo que significa que serán capaces de hacer su trabajo de entrega Sin embargo, diseñar un AAV no es una tarea fácil y presenta problemas, por lo que un equipo de la Oficina de Ojos y Oídos de Massachusetts y el Instituto de Investigación de Ojos Schepens en Boston decidieron investigar los antepasados ​​de nuestros virus de la actualidad.

Basado en estos antepasados ​​de virus, el equipo de investigación diseñó nueve virus que creían que serían buenos sistemas de administración de terapia génica.

En pruebas en ratones, el virus más antiguo, “Anc80”, tuvo éxito en su tarea; se puso a cero y entró en el hígado, el músculo y las células de la retina. Además, lo hizo de manera segura, sin ningún efecto secundario negativo.

El equipo de investigación cree que estos virus antiguos diseñados deberían ayudar a que las terapias génicas sean más seguras y efectivas para una gama más amplia de pacientes.

Se necesita investigar más con esta nueva forma de AAV para mejorar aún más su efectividad y descubrir más usos potenciales. Por ejemplo, el equipo de investigación está planificando nuevas investigaciones con Anc80 para descubrir si podría usarse para tratar la enfermedad hepática y algunas formas de ceguera retinianas.

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