Nuevo medicamento para la Fibrosis Quística Aprobado por la FDA

La Administración de Fármacos y Alimentos de EE. UU. ha otorgado su sello de aprobación a un nuevo fármaco para la fibrosis quística llamado “ Orkambi “, desarrollado por Vertex Pharmaceuticals Inc.

Orkambi es el segundo fármaco de fibrosis quística de Vertex. El primero, “ Kalydeco “, fue aprobado en 2012. También fue el primer fármaco aprobado para tratar las causas genéticas subyacentes de la fibrosis quística. (Los fármacos anteriores de fibrosis quística solo trataban los síntomas). Sin embargo, Kalydeco fue aprobado para tratar solo un pequeño grupo de formas de fibrosis quística.

Orkambi, por otro lado, ha sido aprobado para tratar el tipo más común de fibrosis quística, que ocurre cuando un paciente hereda dos copias de las mutaciones genéticas una de cada uno de sus padres. Casi la mitad de los casos estimados de fibrosis quística en los EE. UU. Entran en esta categoría, lo que hace que el medicamento sea mucho más valioso. Por ahora, la aprobación de la FDA solo se aplica a pacientes mayores de 12 años.

Según varios ensayos clínicos, tomar Orkambi durante seis meses mejoró la función pulmonar de los pacientes con fibrosis quística en 2.5% -3.0% que fue suficiente para que la FDA lo justifique como una opción de tratamiento efectiva. Si bien puede no parecer mucho, sigue siendo un avance significativo para una enfermedad genética que actualmente no tiene cura.

Vertex continúa la investigación con pacientes más jóvenes con la esperanza de que la FDA amplíe su aprobación de Orkambi para un grupo de edad más joven. Vertex dice que su nueva droga tendrá un precio de $ 259,000 para el año.

Se estima que hay aproximadamente 30,000 estadounidenses que padecen fibrosis quística. La enfermedad se origina en una mutación genética que causa que el cuerpo produzca un moco espeso que se acumula en los pulmones y otros órganos, lo que lleva a infecciones, problemas digestivos y pérdida de la función pulmonar.

 

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